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基因编辑疗法明星企业拟IPO新技术进展如何

发布日期:2019-10-08 作者:财新健康 浏览次数:9460

原标题:基因修改疗法明星企业拟IPO 新技能开展怎么?

导读

到现在为止,该公司一切研讨仍处于临床前阶段,后续研讨本钱昂扬,继续亏本且成果不知道

基因疗法是近年来生物医学抢手研讨范畴,跟着科学家对人体遗传学奥妙的不断破解,经过润饰基因以医治疾病越来越成为可能。图/视觉我国

文|记者 马丹萌 实习记者 李兰馨

基因疗法为疾病医治供给新挑选,但研讨投入不菲。由麻省理工学院科学家张锋等人创建的Beam Therapeutics近来正式向美国证券买卖委员会(SEC)递交了纳斯达克上市请求,拟议买卖代码为“BEAM”,方案募资1亿美元。

Beam Therapeutics成立于2017年,是全球首个使用单碱基修改技能开发全新疗法的公司。其创始人包含张锋和博德研讨所教授刘如谦,以及麻省总医院病理学研讨团队副主任J. Keith Joung,三人均为基因修改范畴的领军者。

据Beam Therapeutics公司介绍和PitchBook渠道显现,Beam Therapeutics已从危险出资基金、医疗保健专用基金等地筹集了约2.24亿美元的资金。但到现在为止,该公司一切研讨仍处于临床前阶段,后续研讨本钱昂扬,且成果不知道。

新的基因修改东西

Beam Therapeutics的核心技能名为碱基修改。该技能由刘如谦团队经过改造CRISPR系统开发,科学家可经过化学办法改写组成DNA的碱基对。2017年,该技能曾被《科学》杂志评为年度“十大打破技能”,《科学》杂志其时称碱基修改有“巨大的潜力”,并以为终究可能在医疗上有所使用。刘如谦自己则当选《天然》杂志2017年的年度十大人物。

在碱基修改办法呈现前,CRISPR(一类DNA重复序列)一般与其相关蛋白Cas结合,进行基因修改。后者又称为“分子剪刀”,其所带着的“导游”可指引其与前述DNA序列配对,一旦发现该序列,“分子剪刀”就会将其切开,但该技能客观上存在脱靶,即切开过错等问题,且常常难以检测。

CRISPR-Cas9作为基因修改东西,专利权终究归属为张锋。该技能曾被南边科技大学原副教授贺建奎用于“基因修改婴儿”,但由于其无视科学约束及道德底线,该实验在上一年发布后引起轩然大波。(详见财新网“特稿 |‘基因修改婴儿’失利后”)

抢手且烧钱

基因疗法是近年来生物医学抢手研讨范畴,跟着科学家对人体遗传学奥妙的不断破解,经过润饰基因以医治疾病越来越成为可能。

2012年,荷兰UniQure公司的Glybera在欧洲获批,成为世界上首个基因医治药物,虽然该药尔后在2017年宣告退市,但在其时,美国国立卫生研讨院(NIH)显现,仅在美国注册的基因疗法临床实验就已达到约3000项。传统制药巨子公司葛兰素史克、诺华、辉瑞、赛诺菲等都经过收买或协作办法进入这一范畴。

新的基因修改东西不断呈现,基因疗法的开展也引发本钱重视。ARCH Venture Partners联合创始人兼董事总经理内尔森(Robert Nelsen)在上世纪九十年代就曾出资过基因医治,但由于机遇过早,终究以亏本收尾,“十年后咱们又做了一次,你有必要承受危险。”内尔森说道。但他仍以为,基因修改技能所驱动的基因医治和细胞工程将会是革命性的,此类技能将使用于大部分严峻疾病。(详见财新网“记者手记|他曾投注CAR-T、基因修改技能、Illumina,下一个热门是什么?”)

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记者手记|他曾投注CAR-T、基因修改技能、Illumina,下一个热门什么?[2019-07-03]

生物科技范畴下一个颠覆性立异是什么?在有着尖端生物技术出资人之称的内尔森(Robert Nelsen) 看来,改变会发生在疾病前期检测范畴。为什么?

在6月末的一天,与清华大学药学院院长、全球健康药物研制中心主任丁胜的一场对话中,针对丁胜提出的上述问题,内尔森抛出了一串专业词汇。“前期检测会大有远景。”他解说,自己所指的前期检测,是经过对疾病表型进行量化剖析,来防备和确诊前期疾病。

这位遭到业界注目的56岁出资人的发型略显不羁。内尔森总是身穿T恤,曾被美国媒体戏弄,以为其更像一位摇滚明星。

记者手记|请为村庄儿童供给性教育[2019-03-26]

儿童被性侵,一再见诸报端。令人挂心的是,性侵者的“魔爪”防不胜防。而大多数的我国家庭,仍旧谈“性”色变,性教育的遍及程度远远不够。村庄地区“留守”儿童集体巨大,相较于城市,隔代育婴遍及,性侵防备认识尤为缺少,社会支持不到位,性侵未成年人发生得更为隐秘。

为了解村庄儿童性与生殖健康状况,广东省绿芽村庄妇女开展基金会(下称绿芽基金会)联同北京大学公共卫生学院,2018年5月到7月,对4地6村的儿童展开了调研。“(孙女)来例假就让她奶奶回来说……(性教育或遇到性侵犯)爸爸妈妈回来想办法,(我)只能担任给她吃穿照顾好。”一位村庄的爷爷如是告知调研员。前述状况在村庄地区非常遍及。

性侵儿童的“恶魔”长着什么样的面孔?据我国少年儿童文化艺术基金会女童维护基金(下称“女童维护”)本年三月陈述为性侵者画像:熟人居多、惯性违法呈高发态势。

记者手记| AI医师能否防控糖尿病 [2018-09-06]

“与肿瘤的个性化医治不同,糖尿病需求规范化、标准化的办理,这也是AI技能得以使用的原因。”在国家代谢性疾病临床办理中心(下称国家代谢中心),我国工程院院士、上海交通大学隶属瑞金医院副院长宁光对财新记者表明。现在,多家企业都在尝试以人工智能(AI)介入糖尿病治疗和防控范畴,但间隔市场化需求迈过多重门槛。

2017年《美国医学会杂志》刊登的我国流行病学查询显现,2013年我国糖尿病患病率达10.9%,糖尿病前期患病率达35.7%。我国面对严峻的糖尿病防控局势,但医师数量严峻不足,人人具有家庭医师的抱负还未达到。培育一个合格的内分泌科医师至少需求11年。在宁光看来,有必要发动新的办法—用AI替代医师来协助患者。

AI技能已逐渐向慢性病发起了应战,糖尿病办理是企业和医院的必争之地。2018年4月,美国药品监督办理局(FDA)同意全球首个用于检测糖尿病视网膜病变的人工智能产品Idx-DR;5月,阿里发布糖尿病人工智能医师产品,辅佐全科医师进行糖尿病确诊;近期,瑞金医院与人工智能企业第四范式协作开发的糖尿病人工智能猜测产品也宣告面世。

责编|任波

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